Les questions que vous vous posez sur les essais cliniques

Qu'est-ce qu'un essai clinique ?

Pour mieux comprendre la nature du cancer du sein, on mène différents types d’études, qui ne sont pas nécessairement des essais cliniques. Un essai clinique est une étude réalisée sur des sujets humains pour tester de nouvelles thérapies, procédures ou méthodes de prévention, diagnostics ou traitements.Pour qu’il puisse faire l’objet d’un essai clinique, un nouveau traitement doit avoir démontré un potentiel significatif d’amélioration par rapport aux méthodes et traitements existants.

Les essais cliniques sur les personnes ne commencent qu’après que les tests en laboratoire (in vitro) et sur animaux ont démontré la sécurité et l’efficacité de la thérapeutique. Chaque type d’essai clinique est conçu pour répondre à une série de questions spécifiques. La recherche clinique se déroule selon différentes phases, chacune conçue pour répondre à des questions précises. Si les résultats d’un essai sont satisfaisants, un nouvel essai est mis en place pour répondre aux questions posées lors de la phase suivante.

On distingue différents types d’essais :

  • Les essais de traitements testent une nouvelle thérapeutique : molécule, procédure chirurgicale, radiothérapie, hormonothérapie, thérapie génique ou combinaison de ces différentes thérapeutiques.
  • Les essais diagnostiques visent à identifier des tests ou des procédures plus efficaces pour diagnostiquer un type précis de cancer.
  • Les essais de prévention testent les méthodes qui permettront de réduire le risque d’un type précis de cancer.
  • Les essais de dépistage testent les approches qui permettront de dépister un cancer au plus tôt, à un stade précoce de la maladie.
  • Les essais Qualité de Vie étudient les manières de soutenir mieux les patients et leurs familles pour améliorer leur qualité de vie et leur confort.

Un essai clinique est piloté par un investigateur principal – qui, dans le domaine du cancer du sein, doit être un médecin avec une expérience reconnue en oncologie mammaire – secondé par une équipe de recherche, constituée d’autres médecins, scientifiques, infirmières, psychologues et professionnels des domaines de la médecine et de la recherche. Plusieurs spécialités contribuent à la conception de l’essai et à l’analyse des résultats

Financement et protection

Qui finance un essai clinique ? 

Différents organismes, agences et entreprises peuvent intervenir dans un essai clinique. Une étude peut, par exemple, être pilotée par une équipe de chercheurs et financée par un organisme de santé publique, une ONG et/ou dans le secteur privé, une entreprise de biotechnologies ou un laboratoire pharmaceutique. Les promoteurs privés sont souvent intéressés par la commercialisation des résultats de l’essai. Toute femme devra exiger une explication claire du rôle de chaque sponsor avant de prendre la décision de participer à un essai clinique.

Comment les participants à un essai clinique sont-ils protégés ?
Le protocole d’un essai clinique doit suivre les directives de la Déclaration d’Helsinki de l’OMS (Organisation Mondiale de la Santé). Ce document, sous-titré « Principes éthiques pour la recherche médicale impliquant des êtres humains » établit que « les considérations liées au bien-être du sujet humain prévalent sur les intérêts de la science et de la société ». Les essais cliniques menés dans l’Union européenne doivent absolument être conduits conformément aux directives des bonnes pratiques cliniques de la Directive européenne sur les essais cliniques (directive 2001/83/EC et directive de Commission 2005/28/EC). Si les essais sont réalisés hors de l’Union européenne mais destinés à soutenir une demande d’AMM au sein de l’Union européenne, ils doivent suivre les directives européennes. Chaque pays doit également posséder une législation relative aux standards de la recherche médicale. L’information doit être disponible auprès de son Ministère de la santé et de ses organisations professionnelles médicales. Les établissements et cabinets médicaux qui participent à ces essais doivent également avoir une politique du type « Charte des Droit des patients ». Avant de participer à un essai clinique, il est judicieux de se procurer tous ces documents.
L’autorisation de mener un essai est conditionnée par la conformité de son protocole aux directives nationales et internationales.
En France, les essais cliniques sont assujettis à l’approbation d’un des quarante Comités de Protection des Personnes (CPP) constitués sur le territoire. Ces structures expertes indépendantes sont composées de façon à garantir leur indépendance et la diversité des compétences nécessaires à une évaluation pertinente des protocoles qu’on leur soumet. Les CPP réunissent, au sein de deux collèges – médical et sociétal – , professionnels de santé ( médecins, pharmaciens, infirmiers), psychologues, travailleurs sociaux, juristes et représentants des patients et usagers. Ils veillent à la protection des personnes qui se prêtent à la recherche médicale et au respect de la législation.
Au cours d’un essai clinique, il est essentiel que tous les participants, du patient aux investigateurs, communiquent autant que possible pour garantir la fiabilité de l’étude. Le Consentement éclairé a été conçu pour favoriser une bonne communication entre le patient et l’équipe investigatrice et pour s’assurer que chaque participant est bien conscient de son engagement et de ses droits. Ce processus débute avec la fourniture d’informations relatives à l’essai aux patients qui souhaitent y prendre part. Chaque patient éligible rencontre un membre de l’équipe investigatrice qui lui transmet le protocole de l’étude, in extenso ou résumé, et lui fournit le document de Consentement éclairé qui explique les éléments de l’essai : objet, durée, procédures et tests obligatoires ou optionnels, bénéfices et risques. Chaque patient éligible doit pouvoir prendre tout le temps nécessaire à la lecture et à la compréhension du document et à sa prise de décision. Il doit pouvoir en parler en détail avec son médecin traitant, sa famille, et éventuellement le membre d’une association de patients atteints de sa pathologie.

Les données réunies au terme d’un essai clinique sont analysées et interprétées. Le respect du droit à la vie privée doit être préservé tout au long de l’essai et du recueil des données. Les standards internationaux et les réglementations nationales stipulent que toutes les données relatives à la santé recueillies dans un but de recherche doivent rester confidentielles. Le formulaire de consentement éclairé doit donc comporter une autorisation particulière d’accès aux données à d’autres personnes que les membres de l’équipe investigatrice et pour des raisons autres que des prises de décision de soins. Les participants aux essais cliniques doivent en général signer de nombreux documents. Il est essentiel que chaque partie, participant et investigateur, comprenne bien ce qu’on attend d’elle.
Les investigateurs peuvent avoir à recueillir un grand nombre d’informations au cours de l’essai, certaines ayant trait à des tests et des examens médicaux. Le type de traitement, les procédures et les fréquences d’administration devront être expliqués très précisément. La fréquence et le nombre de tests et d’examens médicaux nécessaires à la conduite de l’essai doivent également être précisés avant l’inclusion du patient dans l’essai.

Lorsqu’une personne décide de participer à un essai clinique, elle commence par signer le formulaire de consentement éclairé – après avoir pu poser toutes les questions qu’elle a jugé utiles à prendre sa décision – confirmant qu’elle comprend l’essai et qu’elle y collaborera. Elle conserve toujours un exemplaire de ce document, notamment au cas où elle aurait d’autres questions. Si le document devait être modifié en cours d’essai, elle devra alors signer un document amendé. Une fois incluse dans l’essai, les conditions et les droits définis dans le formulaire de consentement éclairé s’appliquent. Elle doit recevoir des informations régulières sur l’étude, dont certaines pourraient affecter sa décision de rester dans l’essai. Dans le cas où le traitement s’avérerait nocif, sa participation sera immédiatement interrompue. Chaque participant sait qu’il est libre de quitter l’essai à chaque instant. Lors de sa sortie de l’essai, la personne est libre de prendre ses propres décisions sur le traitement, à partir de ce qu’elle-même et son médecin estiment le mieux pour son cas.

Pourquoi et comment y participer ?

Doit-on participer à un essai clinique ?

Comme toutes celles qui touchent à la santé et à la médecine, la décision de prendre part à un essai clinique doit être considérée soigneusement avec un professionnel de santé.
Pour les patientes atteintes d’un cancer du sein, il est important d’en savoir le plus possible sur les différents types de cancer du sein, le diagnostic, les traitements disponibles et les nouvelles thérapeutiques en cours de recherche.

Comment participer à un essai clinique ?

C’est l’équipe investigatrice qui vérifie les critères d’éligibilité à un essai clinique, qui font partie du protocole de l’étude soumis à l’accord d’un Comité de Protection des Personnes. Pour que les chercheurs soient sûrs que les résultats obtenus au cours d’un essai clinique sont attribuables avec certitude au nouveau traitement et non le résultat de la chance ou tout autre facteur, l’essai doit inclure un nombre suffisant de participants.

Dans les essais de Phase III et les études de suivi, ce nombre est important (de 100 à plusieurs milliers). Il arrive que l’équipe investigatrice rende l’essai public et inclue directement les participants. Dans les autres cas de figure, elle coopère avec les équipes médicales pour trouver les participants correspondant aux exigences de l’essai. Si l’essai est financé par un laboratoire pharmaceutique, ce dernier peut en informer par voie de publications et sites web. Il arrive également que des associations de patients diffusent l’information relative à des essais cliniques et participent au processus d’inclusion.

La législation européenne exige que chaque participant signe un accord écrit avant de donner des informations personnelles. Bien que l’identité de chaque participant reste confidentielle, il n’existe aucune loi européenne imposant la publication des listes de professionnels, institutions ou entreprises qui pourraient avoir accès aux informations fournies par une patiente lors du processus d’inclusion. Il est important qu’une candidate en prenne conscience avant de fournir ces informations. Elle peut vouloir en discuter avec un membre de l’équipe investigatrice avant de donner toute information supplémentaire à son sujet. Même si des femmes ne sont pas éligibles à un essai thérapeutique, ou ne poursuivent pas l’essai jusqu’au bout, les informations d’ordre général qui ont été recueillies peuvent être analysées pour les résultats de l’étude.

Que faut-il pour participer à un essai clinique ?
Comme chaque essai clinique est conçu pour répondre à des questions spécifiques, les critères d’éligibilité sont également spécifiques. Un essai clinique sur le traitement d’un cancer du sein nécessite d’enrôler des patientes atteintes de ce cancer, à certains stades de la maladie. L’étude peut également s’intéresser à d’autres caractéristiques de la patiente tels son âge, son histoire sanitaire, les traitements reçus, ses caractéristiques génétiques.
Comparée à un traitement habituel, la participation à un essai clinique exige souvent des tests supplémentaires, des contacts plus fréquents avec l’équipe médicale, sur une période plus longue. Il est capital que chaque personne qui participe à un essai clinique suive scrupuleusement les instructions, qu’elle en respecte l’agenda, se présente à chaque rendez-vous et note toutes les informations demandées par les investigateurs.
Quels sont les coûts ?
 Le mode de financement de la participation à un essai clinique varie selon l’essai et le pays. En France, ces traitements sont généralement pris en charge, comme les traitements standards, au titre de l’ALD. Mais, comme pour le traitement standard aussi, il pourra y avoir des coûts cachés, (gestion des problèmes liés aux effets secondaires). Les essais de Phase I sont parfois rémunérés. Les essais de Phase II et III font partie du traitement administré à la patiente.
Ces points devront figurer au document de consentement éclairé signé par la patiente, qui devra en discuter avec l’équipe investigatrice et avec sa caisse d’assurance maladie, sans oublier la prise en charge de possibles effets à long terme impliquant une charge financière non prévue.

Quels sont les risques potentiels ?

Toute femme qui envisage de participer à un essai clinique sur le cancer du sein doit savoir que l’objectif de la plupart des essais cliniques est de tester un nouveau traitement ou une nouvelle procédure comparativement aux méthodes existantes. Souvent, le nouveau traitement ou la nouvelle procédure font l’objet de différents essais pour étudier différents protocoles ou l’association possible de cette nouvelle thérapie à des traitements existants.

Dans les essais cliniques dans le cancer, on n’administre généralement pas de placebo, à moins qu’il ne soit administré avec un autre traitement qui a fait la preuve de son efficacité. C’est le cas des études de co-thérapie, où un traitement existant plus le placebo sont testés en face du traitement existant plus la nouvelle thérapie. Il arrive que des essais de Phase II ou de Phase III apportent la preuve que le nouveau traitement ou protocole s’avère plus efficace sur un groupe précis de femmes, en fonction de leur histoire sanitaire et du type de cancer du sein dont elles sont atteintes. Les effets secondaires physiques (effets indésirables) d’un nouveau traitement peuvent être plus, ou moins importants que ceux des traitements existants. Certains effets à long terme peuvent ne pas être découverts au cours des premiers essais. Ils sont dépistés au cours des études de suivi.

Au-delà de l’impact physique d’un nouveau traitement ou d’une nouvelle procédure, les enjeux sociaux et économiques sont également à prendre en considération. Comparé à un traitement standard, un essai clinique peut exiger de nombreux tests et/ou des modes d’administration du traitement différents. Les questions liées la gestion de l’emploi du temps, au congé de maladie, à l’organisation de la vie privée et familiale doivent être abordées, avec l’équipe de recherche, le médecin généraliste et la famille.

Quels sont les bénéfices attendus ?

Les patientes qui prennent part à un essai clinique sont très étroitement suivies par les médecins concernés. Des études ont montré que de nombreuses femmes ont le sentiment d’avoir bénéficié d’une attention et de meilleurs soins lorsqu’elles ont pris part à un essai. Lorsqu’un nouveau traitement apporte des bénéfices supérieurs à ceux des traitements standards, la patiente qui participe à l’étude est alors une des premières à y avoir accès et à profiter de ces nouveaux traitements ou procédures.

Certains essais cliniques ont été prématurément interrompus parce que les bénéfices étaient si flagrants que toutes les parties concernées ont jugé nécessaires de rendre le traitement disponible au plus grand nombre de patientes le plus rapidement possible. Tamoxifène® en est un exemple. Il est actuellement testé dans d’autres indications de prévention ou de traitement.

Participer à un essai clinique dans le domaine du cancer du sein est une manière de contribuer aux efforts entrepris pour trouver des pistes plus efficaces pour le prévenir, le détecter et le traiter.

S'informer et en parler à son médecin

Où s’informer des essais cliniques en cours dans le cancer du sein ?
 Lorsqu’une femme a fait part à son médecin référent – qui peut avoir connaissance de certains essais ou traitements – de son intérêt à participer à un essai et qu’elle a reçu l’information disponible sur les différents types d’essais existants, elle peut consulter les nombreuses listes d’essais cliniques disponibles sur Internet, sur les sites des ONG ou des agences nationales et/ou régionales de santé. Certains sites sont financés par des fonds privés, leurs propriétaires ou leurs sponsors peuvent être rémunérés lorsqu’un patient s’y connecte pour trouver un essai. Il existe de nombreux sites en Europe où l’on peut trouver des informations sur les essais cliniques et les modalités pour y participer. Ils contiennent des pages accessibles aux patients, qui y trouvent le nom et les coordonnées d’un des membres de l’équipe investigatrice. D’autres pages, accessibles uniquement au corps médical fournissent plus de précisions cliniques, pour que le médecin et son patient puissent évaluer l’éligibilité de cet dernier et les informations liées à sa participation. Ces essais doivent absolument être enregistrés, leurs résultats rapportés et mis à la disposition du public.
L’OMS a créé la Plateforme Internationale d’Enregistrement des essais cliniques – destinée à standardiser la mise à disposition du public de l’information sur les essais cliniques – qui établit les normes et standards internationaux applicables à l’enregistrement des essais et à leurs principes scientifiques et éthiques.
Le Registre des Essais cliniques de l’Union Européenne fournit de nombreuses informations sur les protocoles des essais cliniques de médicaments. On y accède à EudraCT, base de données de tous les essais cliniques menés dans l’Union européenne depuis le 1er mai 2004. Le public y trouve la description des essais de Phase II à IV dont les sites des investigateurs sont des états membres de l’Union européenne. Ces informations sont relatives à la conception, au financement, à la molécule, à la classe thérapeutique et au statut de l’essai : autorisé, en cours ou terminé. Les femmes peuvent chercher les essais susceptibles de les intéresser grâce à des mots clés comme « cancer du sein », « type de cancer du sein », « nom de molécule ». La fonction « Recherche avancée » permet d’utiliser le filtrage par pays, par groupe d’âge, sexe, phase d’essai, statut de l’essai, période.
Le National Cancer Institute des Etats-Unis possède une base de données complète de tous les essais cliniques menés dans le monde, . Les recherches peuvent y être faites par type de cancer, grade/sous-type, type d’essai, lieu de l’essai (pays, organisme ou hôpital), type de traitement, nom de la molécule, phase de l’essai, ou une combinaison de ces critères. Cette liste contient également les protocoles des essais cliniques acceptant des patients – essais de traitements, génétique, diagnostic, soins de support, soins palliatifs, dépistage et prévention, ainsi que la liste des essais terminés ou n’acceptant plus de patients.
En France, le Centre national de Gestion des Essais de Produits de Santé – CenGEPS – répertorie sur son site tous les essais cliniques menés sur le territoire, dans le cancer et dans les autres pathologies, ainsi que l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé – ANSM.
Les questions à se poser et à poser aux médecins avant de prendre sa décision
  • Mon médecin va-t-il m’aider à évaluer l’essai clinique qui pourrait me convenir en étudiant avec moi le protocole ?
  • La participation à un essai clinique va-t-elle affecter mon traitement ?
  • Comment mon médecin va-t-il suivre mon traitement si je décide de participer à un essai clinique ?
  • Mon médecin aura-t-il un contact direct avec le médecin investigateur ?
  • Quel est le type de cancer du sein concerné par cet essai clinique ?
  • De quel type est cet essai ?
  • Quel est l’objectif de l’essai ?
  • Que faut-il pour y participer ?
  • Quels traitements font l’objet de l’essai ?
  • Où recevrai-je le traitement évalué ?
  • Qui finance cet essai clinique ?
  • Comment s’effectue la répartition des patients au sein de l’étude ?
  • Puis-je choisir d’être au sein d’un groupe particulier au sein de l’étude ?
  • Combien de patients sont-ils inclus dans cet essai ?
  • Combien de temps va-t-il durer ?
  • Qu’arrivera-t-il à la fin de l’essai ?
  • Comment les résultats seront-ils présentés ?
  • Quels seront les bénéfices potentiels, à court et à long terme de cet essai ?
  • Quels sont les risques potentiels, à court et à long terme ?
  • Quels pourront être les éventuels effets du traitement sur ma vie familiale et sociale ?
  • Ce traitement va-t-il affecter ma fertilité ?
  • Ce traitement va-t-il impacter ma vie professionnelle ?
  • Quels tests médicaux seront-ils réalisés, et à quelle fréquence ?
  • Quelle information sera-t-elle recueillie, et à quelle fréquence ?
  • Quel sera le suivi à long terme ?
  • Que faire si je ne me sens pas bien pendant l’essai ?
  • Que se passera-t-il si je décide de quitter l’essai ?
  • Qui prendra en charge le coût de mes soins pendant l’essai ?
  • Quelles sont les conditions du respect de la vie privée des patientes prenant part à l’essai ?
  • Qui aura accès à l’information recueillie au cours de l’essai ?
  • D’autres personnes pourront-elles avoir accès plus tard à cette information ?

10 étapes vers l'essai clinique

1. Comprendre les essais cliniques, grâce, notamment, à cette rubrique et aux sources qu’on y trouve

2. En parler à son médecin

3. En connaître le plus possible sur sa pathologie, pour savoir si l’on est éligible à un essai

4. Chercher l’essai clinique qui correspond à sa pathologie

5. Chercher sur toutes les sources disponibles pour les essais cliniques (organismes de recherche, laboratoires médicaux, laboratoires de biotechnologies…)

6. Etablir la liste des essais cliniques potentiels et de leurs éléments clés : objectif de l’essai, critères d’éligibilité, lieu et durée de l’essai

7. Contacter l’équipe investigatrice, directement ou par l’intermédiaire de son médecin

8. Poser au coordinateur de l’essai toutes les questions nécessaires à votre décision

9. Avant de prendre sa décision, en discuter avec son médecin

10. Si l’on décide de postuler à un essai, convenir d’un rendez-vous avec l’équipe investigatrice

Glossaire

  • Bras de l’étude : Segment d’une étude dans lequel les participants reçoivent le même traitement : bras de contrôle ou bras de traitement actif.
  • Chimiothérapie adjuvante : Chimiothérapie qui complète un traitement principal afin de prévenir un risque de récidive locale ou de métastases. Un traitement adjuvant est un traitement de sécurité. Une chirurgie, une chimiothérapie, une radiothérapie, une hormonothérapie, une immunothérapie peuvent être des traitements adjuvants.
  • Classification anatomique, thérapeutique et chimique(ATC) : Classification des médicaments, publiée par l’Organisation Mondiale de la Santé.
  • Code : Dénomination provisoire du médicament avant l’obtention d’une dénomination commune internationale ou d’une dénomination spéciale attribuée par le promoteur
  • Code MEDDRA : Code de la pathologie ou de la condition médicale étudiée dans l’essai clinique, établi selon le dictionnaire MedDRA ® (Medical Dictionary for Regulatory Activities), créé à l’initiative de l’ICH (International Conference on Harmonization of Technical Requirements of Registration of Pharmaceuticals for Human use).
  • Comité de Protection des Personnes: Groupe indépendant de chercheurs, médecins, professionnels de santé, patients et associations, qui examinent et approuvent le protocole d’un essai clinique.
  • Comparateur : Produit ou placebo utilisé comme référence dans un essai clinique.
  • Consentement éclairé : Accord écrit qu’un patient qui participe à un essai clinique (les parents lorsqu’il s’agit d’un enfant) doit donner au médecin après avoir été informé des complications et des risques éventuels que présente l’essai.
  • Critères d’éligibilité: Critères auxquels un patient doit répondre pour participer à un essai clinique : âge, type et stade, état de santé, traitements antérieurs…
  • Critère de jugement principal : Critère qui servira à mettre en évidence l’efficacité du traitement étudié. Il est unique, pour contrôler le risque de conclure à tort à cette efficacité.
  • Dénomination commune internationale (DCI) : Dénomination d’un médicament attribuée par l’Organisation mondiale de la santé en collaboration avec les commissions nationales de nomenclature.
  • Dénomination spéciale ou nom de spécialité : Nom de commerce, marque du médicament commercialisé tel que mentionné dans l’autorisation de mise sur le marché du médicament.
    Domaine d’étude : Porté au formulaire de demande d’autorisation d’essai clinique, le domaine d’étude d’un essai clinique dépend des objectifs de l’essai. Un essai clinique peut porter sur un ou plusieurs domaines d’étude (Prophylaxie, Thérapeutique, Sécurité Efficacité, Pharmacocinétique, Pharmacodynamie, Bioéquivalence, Dose-effet, Pharmacogénétique Pharmacogénomie, Pharmacoéconomie).
  • Dose maximale tolérée : Déterminée en testant des doses croissantes, elle est la dose la plus élevée d’un médicament ou d’un traitement qui ne provoque pas des effets secondaires inacceptables.
  • Effet indésirable : Effet gênant et souvent prévisible d’un traitement qui survient en plus de son effet souhaité. Les effets indésirables n’apparaissent pas de façon systématique mais dépendent des traitements reçus, de leur association à d’autres, des doses administrées, du type de cancer et de la façon dont la personne malade réagit. Le patient doit être informé de leur apparition possible.
  • Essai contrôlé: Essai dans lequel le produit évalué est comparé à un traitement de référence, traitement actif ou placebo.
  • Essai croisé ou crossover : Essai comparant au moins deux traitements au cours duquel chaque groupe de sujets passe au traitement alternatif après un temps donné.
  • Etude en Double Aveugle : Etude où les participants et les chercheurs ne savent pas quel traitement a été administré à qui, ce pour réduire l’influence que pourrait avoir la connaissance d’une telle information. C’est un des fondements de la médecine basée sur les faits.
  • Etude en Simple aveugle : Etude au cours de laquelle les sujets ignorent à quel groupe ils sont assignés et s’ils reçoivent, par exemple, une molécule active ou un placebo. Le respect de ce dispositif permet d’éviter des biais d’interprétation fonction de « l’intime conviction » des protagonistes de l’essai.
  • Etude in vitro : Tests réalisés en laboratoire, en éprouvette ou sur des cultures cellulaires.
  • Etude In vivo : Tests réalisés sur les animaux ou les humains.
  • Etude pharmacodynamique : Etude des effets d’un médicament sur l’organisme.
  • Etude pharmacogénétique : Etude de l’influence du génotype sur la variabilité de la réponse à un traitement médicamenteux.
  • Etude pharmacocinétique : Etude du devenir dans l’organisme d’une substance active contenue dans un médicament.
  • Groupe-contrôle: Groupe de participants qui, dans un essai clinique, reçoit le traitement de référence auquel le traitement évalué est comparé
  • Groupes parallèles : Groupes distincts de sujets enrôlés dans un essai qui évalue simultanément deux traitements ou plus.
  • Investigateur : Personne qui dirige et surveille la réalisation de l’essai clinique. Pour les essais cliniques de médicaments, il s’agit d’un médecin, qui doit justifier d’une expérience appropriée.
  • Investigateur coordonnateur ou investigateur principal : investigateur qui coordonne son déroulement lorsque l’essai est mené dans plusieurs centres / équipes (essai multicentrique).
  • Numéro EUDRACT : Identifiant unique de l’essai dans la base de données européenne des essais cliniques, que tout promoteur doit obtenir lorsque l’essai se déroule dans au moins un centre investigateur dans l’Union européenne.
  • Numéro ISRCTN (International Standard Randomised Controlled Trial Number): Nombre à huit chiffres qui permet d’identifier les essais cliniques dans le monde entier.
  • Placebo: Préparation inerte, administrée au cours d’un essai contrôlé, qui a la même forme, la même couleur, la même odeur que celles du médicament étudié mais qui ne contient pas de substance active. La comparaison de son effet avec le médicament étudié permet de confirmer l’efficacité de ce dernier.
  • Polythérapie : Utilisation simultanée de deux traitements ou plus.
  • Protocole: Description précise des conditions et du déroulement d’une étude ou d’un traitement.
  • Produits biologiques à effet thérapeutique : Produits tels produits de thérapie cellulaire, produits de thérapie génique et organes, tissus et lcellules modifiés à des fins thérapeutiques.
  • Produits de thérapie cellulaire : Produits biologiques à effet thérapeutique issus de préparations de cellules vivantes humaines ou animales.
  • Produits de thérapie génique : Produits biologiques à effet thérapeutique visant à transférer du matériel génétique.
  • Promoteur : Personne physique ou morale qui prend l’initiative de l’essai clinique
  • Randomisation: Tirage au sort (informatisé ou à partir de tables de répartition) du traitement attribué dans une étude clinique, après information et consentement du patient. La randomisation permet de constituer des groupes de patients aussi comparables que possible.
  • Recherche translationnelle : Chaînon entre la recherche fondamentale et la recherche clinique, la recherche translationnelle permet d’accélérer l’application des recherches les plus récentes au bénéfice du patient. Elle assure le continuum entre la recherche et les soins et permet aux patients de bénéficier plus rapidement des innovations diagnostiques et thérapeutiques.
  • Spécialité pharmaceutique : Médicament fabriqué industriellement identifié par une dénomination et par une ou plusieurs présentations. (Art. L.5111-2 du Code de la Santé Publique)
  • Survie sans progression ou survie sans aggravation : Période après un traitement pendant laquelle la maladie ne s’aggrave pas. Lors d’un essai clinique, ce critère est utilisé pour déterminer l’efficacité d’un nouveau traitement.
  • Taux de survie globale: Pourcentage de personnes en vie au terme d’une période donnée (par exemple, 5 ans), après le diagnostic ou le traitement d’une maladie.
  • Thérapie multimodale Combinaison de plusieurs traitements. Par exemple, radiothérapie et chimiothérapie.
  • Thérapie néoadjuvante : Traitement dispensé avant la thérapie principale. Par exemple, une chimiothérapie avant la chirurgie.

 

(Sources : INCa, Institut Curie, ANSM, Wikipedia).